专家:血友病的基因治疗将成趋势
专家:血友病的专家治疗基因治疗将成趋势
2024-04-18 07:48:16 来源:科技日报 作者:刘阳禾 责任编辑:刘阳禾 2024年04月18日 07:48 来源:科技日报 大字体 小字体 分享到:◎本报记者 代小佩
4月17日是第36个世界血友病日。中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受科技日报记者采访时表示,血友在血友病的基因将成许昌市某某车业有限公司疗法中,基因治疗将成为一种趋势。趋势
作为一种遗传性出血性疾病,专家治疗血友病是血友由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。凝血因子Ⅷ缺乏引起的基因将成血友病称为血友病A,凝血因子Ⅸ缺乏引起的趋势血友病称为血友病B。“血友病与生俱来、专家治疗伴随终生。血友”杨仁池说。基因将成
专家表示,趋势如果血友病患者得不到及时规范治疗可能会致残,专家治疗最高致残率达70%。血友儿童尤其是基因将成许昌市某某车业有限公司新生儿血友病患者,若诊断和治疗不及时,可能会因颅内出血而危及生命。
目前,血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》,凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗,目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗,是指通过定期输注凝血因子或非因子药物,预防出血、避免发生关节病变。
杨仁池说:“血友病目前尚无根治方法,患者须终身用药。”
近年来,基因治疗等一些新的血友病疗法出现。基因治疗技术的原理是,通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内,使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出,基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。
2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果,是中国血友病B基因治疗的里程碑。目前,已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品,获得国家药品审评中心批准进入临床试验。
“不过有些血友病患者不适用基因治疗,比如对载体或凝血因子存在抗体,或肝功能不好的患者。”杨仁池说。
还有一种血友病新疗法是非因子替代治疗。“该技术不干预凝血因子水平,通过降低患者体内抗凝蛋白的水平实现凝血再平衡,从而达到不出血、不发生血栓的目的。”杨仁池介绍。
目前,我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病救治保障管理和大病集中救治范围,将相关治疗药物纳入国家医保目录。在此背景下,我国血友病患儿接受规律治疗后基本能跟正常孩子一样健康成长。
“应将规律性替代治疗也纳入医保,增加成年人患者的药物可及性。”杨仁池说。
(科技日报北京4月17日电) 更多精彩内容请进入健康·生活频道
(责任编辑:焦点)
- 蔡崇信,大举增持阿里!
- 中新真探:喝水多多益善,尤其是夏天?
- 我国首次成功构建超越经典计算机的量子模拟器
- 中新真探:喝水多多益善,尤其是夏天?
- “九一八”事变爆发93周年:铭记历史、勿忘国耻、珍爱和平
- 一名58岁中国籍男子登富士山时失去意识后死亡
- 夏日乡村美景引游人
- 伊拉克民兵武装称使用无人机袭击以色列境内多地
- 北京:中小学不得强制学生购买校服,可“以旧换新”“以小换大”
- 轻松一刻:这个曲线,是自然的吗?
- 2024高考提前批录取:中国人民公安大学达663分,超过南京大学
- 2024高考提前批录取:中国人民公安大学达663分,超过南京大学
- 今年中秋夜可赏超级月亮 全国赏月地图请查收→
- 中新真探:喝水多多益善,尤其是夏天?
- 鱼灯夜游 国风市集——北京最大户外市集开启中秋古风奇妙游园会
- 也门胡塞武装称袭击阿拉伯海及亚丁湾船只
- 2024高考提前批录取:中国人民公安大学达663分,超过南京大学
- 轻松一刻:看看这个,你还敢露营过夜吗?
- 台风“接二连三” 九招教你防范应对台风
- 宣传海报,不是“语”外之地 系列文章之一
- 今年中秋夜可赏超级月亮 全国赏月地图请查收→ views+
- 北京:21日10时至10时23分,五环外区域将试鸣防空警报 views+
- 冠军凯旋!北京刷新世界技能大赛历史成绩 views+
- 药房老板未按处方卖复方曲马多片被控贩毒:重审时检方撤诉,已获国赔 views+
- “孕妇泰国坠崖案”当事人王暖暖不打算公布孩子父亲 views+
- 北京开展碳排放配额有偿竞价发放 views+
- 白蚁蚁后泡酒饮用?北京大兴机场海关查获用酒精浸泡的昆虫3瓶 views+
- 怀孕3个月被丈夫推下悬崖!她奇迹生还,5年后官宣生子:还好我没放弃 views+
- 福特与林肯在中国的焦虑,写在了吉姆·法利的脸上 views+
- 警方又找回一名梅姨案被拐儿童 views+